Cada vez mais se fala sobre as incríveis possibilidades da terapia genética. Essa técnica relativamente jovem foi usada por médicos parisienses em um menino com anemia falciforme congênita. A revista «New England Journal of Medicine» informou sobre o sucesso dos especialistas.
O procedimento foi realizado há 15 meses em um menino de 13 anos com anemia falciforme. Devido à doença, seu baço foi removido e ambas as articulações do quadril foram substituídas por artificiais. Ele tinha que se submeter a transfusões de sangue todos os meses.
A anemia falciforme é uma doença genética. O gene defeituoso altera a forma dos glóbulos vermelhos (glóbulos vermelhos) de redondo para foice, o que faz com que eles se unam e circulem no sangue, causando danos aos órgãos e tecidos internos e fazendo com que se tornem oxigenados. Isso resulta em dor e morte prematura, e transfusões de sangue frequentes que salvam vidas também são necessárias.
O Hôpital Necker Enfants Malades, em Paris, removeu o defeito genético do menino, primeiro destruindo completamente sua medula óssea, onde são produzidos. Em seguida, eles a recriaram a partir das células-tronco do menino, mas as modificaram geneticamente em laboratório. Este procedimento envolveu a introdução do gene correto neles com a ajuda de um vírus. A medula óssea se regenerou para produzir glóbulos vermelhos normais.
O chefe da pesquisa, prof. Philippe Leboulch disse à BBC News que o menino, agora com quase 15 anos, está bem e não apresenta sintomas de anemia falciforme. Ele não sente nenhum sintoma e não requer hospitalização. Mas não há nenhuma questão de recuperação total ainda. A eficácia da terapia será confirmada por mais pesquisas e testes em outros pacientes.
A Dra. Deborah Gill, da Universidade de Oxford, está convencida de que o procedimento realizado por especialistas franceses é uma grande conquista e uma chance de tratamento eficaz da anemia falciforme.